思合基因王海盛博士、圣因生物王为民博士等做客求索论坛

求索论坛现场

2024年5月22日，神经与肿瘤药物研发全国重点实验室举办了主题为“小核酸药物：创新药行业的下一个革命性新赛道？”的求索论坛。论坛邀请了思合基因王海盛博士，圣因生物王为民博士、金玉燕博士担任演讲嘉宾，分享小核酸药物的行业进展及创新突破。

王海盛博士是思合基因创始人兼CEO，聚焦反义寡核苷酸（ASO）新药研发；在SCI专业杂志发表论文近30篇，发明专利20余项。王为民博士是圣因生物创始人兼CEO，是业界领先的小核酸药物化学家之一，拥有近30年小干扰RNA（siRNA）制药工业界经验，发表了60多篇siRNA相关的论文，对RNAi领域的发展做出了重要贡献。金玉燕博士是圣因生物临床与非临床高级副总裁，担任多个中国科学专家委员会成员，在国际知名刊物以第一作者或通讯作者发表多篇科学论文，并担任多个国际知名杂志审评员，例如《Clinical Pharmacology and Therapeutics》等。

王海盛博士、王为民博士、金玉燕博士分享现场（从左往右）

王海盛博士从核酸药物引领“第三代”药物浪潮出发，比较核酸药物的两种分子（ASO、siRNA）在作用机制、递送修饰、治疗领域、生产成本、市场表现差异，重点介绍ASO药物的发现与应用，分析ASO分子成药的三个共性问题，并提出思合基因的解决方案。

王为民博士详尽地阐述了RNAi疗法发展历程；深入剖析RNAi作用机理，比较了RNAi疗法较其他药物的优势，列举全球已上市或处于临床晚期的RNAi药物，指出RNAi 药物技术难点：递送，并介绍了圣因具有自主知识产权的GalNAc递送平台和LEAD™肝外递送平台。

金玉燕博士围绕siRNA的药物特点和siRNA的临床开发特点展开介绍，包括脱靶分析策略、临床开发整体临床试验概览、首次临床试验中起始剂量的计算方法、根据临床前数据对于人体有效剂量的预测等。

交流环节，大家围绕小核酸药物研发面临的挑战与机遇等焦点问题与三位嘉宾展开热烈讨论。